(一)治疗
本病尚无有效的特殊治疗方法,基本按肝硬化的一般治疗方案进行治疗。改善症状和适当的营养支持。为减轻胆汁淤积性肝病病情,患病婴儿应尽可能给予母乳喂养,给予脂溶性维生素,可试用熊去氧胆酸治疗。要戒烟和杜绝被动吸烟。
曾有报道应用巴比妥类药物、皮质激素、免疫抑制药治疗本病,但均无效果。
α1抗胰蛋白酶增补治疗(augmentation therapy):旨在增加肝脏内源性α1抗胰蛋白酶释放,从而增加抗弹性蛋白酶的活性,像减轻肺损害一样来达到减轻肝损害。但这种方法也同时增加了α1抗胰蛋白酶与血清蛋白酶复合体受体的结合,会刺激异常的α1抗胰蛋白酶产物的增加,导致其在肝细胞内的蓄积,从而加重对肝脏的损害。所以这种方法不适合治疗α1抗胰蛋白酶缺乏性肝病。
肝移植已被用于治疗进展到晚期的α1抗胰蛋白酶缺乏性肝病的患者,本病是适合肝移植治疗的最常见的代谢性肝病之一。肝移植除了替代已有损害的肝脏外,还可矫正代谢缺陷,以免进展到全身性病变。
α1抗胰蛋白酶缺乏性肝病被认为是可通过基因治疗来重建正常的基因型的许多疾病之一。其潜在的益处是可减少对于肝移植的需求。α1抗胰蛋白酶缺乏性肝病基因治疗是通过对α1-AT缺乏的肝细胞的基因组内加进正常的α1-AT基因,使细胞能合成正常的α1-AT。此外,其他一些治疗方法业已进行研究。如研制血清蛋白酶复合体受体阻滞药(serping-enzyme complex receptor blocker)用于减少异常的α1-AT的产生,或阻断内质网α1-AT结合位点,以避免有效地分泌异常的α1-AT。这是治疗研究的前沿。