1.一般治疗 加强护理，选择易消化、富有蛋白质、叶酸等的食物。治疗同时存在的其他疾病。
2.补充叶酸 每天口服叶酸5～15mg，维生素C 300mg，后者加强前者的作用。治疗1～2天，食欲精神即改善，网织红细胞逐渐上升，至4～7天达高峰，于2～6周后恢复正常。叶酸的疗程常需数月，即用至体内年老红细胞均被新生富含叶酸的红细胞替代为止。去除病因及改善饮食是保障不再复发的重要措施。
在应用抗叶酸或抗癫痫药物的同时，需要加大叶酸剂量，如肌注甲酰四氢叶酸则可更有效地减少抗叶酸药物的副作用。
3.补充铁剂 血象恢复期宜加铁剂以弥补造血旺盛后铁不足。
4.补钾 严重患儿在治疗开始48h，血钾可突然下降，加之心肌因慢性缺氧，可发生突然死亡。严重巨幼红细胞性贫血患儿，治疗时应同时给钾。
5.输血 严重病例伴心功能不全者，应小剂量多次输血以满足慢性缺氧状态之需。输血点滴速度应慢。
