1.药物治疗早期开始治疗疗效好，在发病3个月内治疗者，绝大部分患者有效。泼尼松口服治疗，如有效，可在1～3周内使骨髓幼红细胞及网织红细胞增多，4～6周可使血红蛋白达到正常。需要注意的是，药物显效后可逐渐减量甚至停用，因为激素长期应用，婴儿尤其是早产儿容易出现生长延迟、神经肌肉发育不良等并发症。
2.输血
贫血严重者需间断输血，最好使血红蛋白维持在75g/L以上，但反复输血应注意含铁血黄素沉着等并发症，可以进行去铁治疗。
3.基因治疗
基因治疗尚在研究中，在患者红系祖细胞中增加rpsl9的表达可促进红细胞发育。
4.造血干细胞移植
对输血有依赖的患者，应用造血干细胞移植可以治愈本病。但需注意筛查排除供者携带致病基因突变，以及移植物的抗宿主反应。
