矮小症治疗以激素类药物治疗、心理辅导及原发病治疗为主。
一般治疗主要包括原发病治疗及心理辅导。
原发病治疗要注意因颅脑外伤、放疗、肿瘤等引起的继发性生长激素缺乏症，除了进行生长激素补充等药物治疗以外，还要对症进行外科、手术治疗等。一些因精神心理、肾小管酸中毒等引起的矮小症，在对症消除病因后，身高增长可慢慢恢复。
应关注照顾患者的心理健康，大多数患者因身材矮小，特别容易受到同龄人的嘲笑，孩子可能会感到与同伴隔绝，会产生自卑、不愿接触人群、社会等消极心态，长时间会引发抑郁症等心理疾病，不利于疾病的恢复。医护人员和家属都应注意疏导、开解患者的心情，帮助其建立对疾病正确的认识，保持积极的心态。
由于个体差异大，用药不存在绝对的最好、最快、最有效，除常用非处方药外，应在医生指导下充分结合个人情况选择最合适的药物。
矮小症的治疗药物选择，需经由医生综合评估后，在医生的指导下使用。
适用于下丘脑生长激素缺乏症。可以促进生长速率，疗效同重组人生长激素类似。
近几年开始用于治疗生长激素不敏感综合征，常见不良反应为低血糖。
主要有苯丙酸诺龙、司坦唑醇。常同生长激素合用，以治疗Turner综合征。人工合成的同化激素可促进蛋白质合成，促使患者生长，同时雄激素作用较小，可减轻骨骺闭合等不良反应。一些患者使用后第一年可长高10cm左右，慢慢生长缓慢，成年后身材仍矮小。
主要为睾酮、雌激素。适用于伴有性腺轴功能障碍的生长激素缺乏症患者，并要求骨龄达到12岁。
要注意因肿瘤等引起的继发性生长激素缺乏症，除了进行生长激素等内分泌治疗以外，还要对症进行手术治疗，如垂体瘤要进行选择性经蝶或经颅垂体腺瘤摘除术等。术后可能出现暂时性尿崩症、脑脊液鼻漏、局部血肿等，脓肿、感染发生率较低，死亡率较低。
治疗垂体瘤的首选方法。肿瘤切除的彻底性高，内分泌功能缓解好，视力视野治愈改善率高，创伤小、并发症低、反应轻、恢复快等。
适用于明显向鞍上和鞍旁侵犯的肿瘤，优点是手术视野显露清楚。
该疾病的中医治疗暂无循证医学证据支持，但一些中医治疗方法或药物可缓解症状，建议到正规医疗机构，在医师指导下治疗。
一些患有矮小症的人选择接受称为肢体延长的手术。该治疗方法是有争议的，因为与所有手术一样，也存在术后感染、高热、伤口不愈合、恢复不理想等风险，且由于需历经漫长的治疗，患者的情绪和身体压力很大。
