该病治疗以改善造血、提高生活质量以及减缓病情发展为主，唯一的根治方法是异基因造血干细胞移植。

药物治疗是目前主要的治疗手段，主要包括免疫调节剂、免疫抑制剂、去甲基化药物。

由于骨髓增生异常综合征患者的自然病程和预后差异很大，需要制定个体化的治疗方案。目前医生主要根据修订的骨髓增生异常综合征国际预后积分系统（IPSS-R），对患者进行预后分组，并指导治疗。

• 低危患者主要是改善造血、提高生活质量，采用支持治疗、促造血、去甲基化药物和免疫调节剂等治疗。
• 中高危患者主要是改善自然病程，采用去甲基化药物、化疗和造血干细胞移植。

骨髓增生异常综合征急性期如何治疗？

该病无明显急性期，通常需要在医生对患者进行预后分级后，设定个性化治疗方案。但如果患者出现严重出血或感染等情况导致突发的生命体征危急，须尽快到急诊科就诊。

骨髓增生异常综合征有哪些一般治疗措施？

主要为支持治疗，即严重贫血的时候需要输注红细胞；有出血症状的时候需要输注血小板；粒细胞减少或者缺乏的时候需要防治感染等。

骨髓增生异常综合征有哪些药物治疗？

由于个体差异大，用药不存在绝对的最好、最快、最有效，除常用非处方药外，应在医生指导下充分结合个人情况选择最合适的药物。

• 免疫调节剂：来那度胺或沙利度胺。对单纯5q-和部分低危患者有效。长期应用常出现神经毒性等不良反应。
• 免疫抑制剂：抗胸腺细胞球蛋白（ATG）或环孢素。可用于部分较低危患者。
• 去甲基化药物：阿扎胞苷（AZA）和地西他滨。可用于较高危患者，能够减少输血量，提高生活质量，并能延迟向急性白血病转化。

化疗

一般情况较好、原始细胞偏高的患者可以尝试联合化疗，如蒽环类抗生素联合阿糖胞苷、预激化疗或联合去甲基化药物。

需注意的是，骨髓增生异常综合征患者化疗后骨髓抑制期长，要加强支持治疗和隔离保护。

骨髓增生异常综合征有哪些手术治疗？

异基因造血干细胞移植

目前唯一可能根治骨髓增生异常综合征的方法。

适应证

• 年龄<65岁、较高危组骨髓增生异常综合征患者；
• 年龄<65岁、伴有严重血细胞减少、经其他治疗无效或伴有不良预后遗传学异常（如-7、3q26重排、TP53基因突变、复杂核型、单体核型）的较低危组患者。

骨髓增生异常综合征如何进行中医治疗？

该疾病的中医治疗暂无循证医学证据支持，但一些中医治疗方法或药物可缓解症状，建议到正规医疗机构，在医师指导下治疗。