小儿假肥大型肌营养不良 (小儿进行性假肥大性肌营养不良)

发病部位:全身

就诊科室:骨外科 儿科

疾病用药:暂无数据

疾病自测:暂无数据

1.药物治疗
常用的药物有:维生素E、肌苷、三磷腺苷以及中药等。利用肾上腺皮质激素和联苯双酯等可降低血清酶水平。有人提出早期给予乳酸钠,可增强患者的肌力。此外,用钙拮抗药维拉帕米治疗也有一定效果。但上述治疗只能延缓病情的发展,并不能根本治愈疾病。
2.支持治疗
为保持肌肉功能及预防挛缩,进行适度运动甚为重要,不宜久卧床上。对症治疗包括肌肉、关节被动运动和按摩,注意并预防并发症。
3.外科治疗
DMD患者常发展为进行性脊柱侧弯,常需行脊柱后融合术。
4.基因治疗
DMD的基因治疗,从质粒直接注射到应用不同类型的载体组装的DMD基因转染,在动物实验中取得了成功,在动物骨骼肌中dystrophin进行表达。在寻找合适载体方面也进行了广泛研究,目前仍然在寻找最合适的载体,提高表达效率,克服免疫排斥反应。

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