神经母细胞瘤的治疗方案取决于肿瘤大小、肿瘤扩散程度、肿瘤起源部位、患者年龄、肿瘤的染色体及基因变异情况等因素。
医生通过对这些因素进行综合评估,得出患者癌症危险度分级(极低危、低危、中危、高危),并据此制定包括手术、化疗、放疗、自体造血干细胞移植、免疫治疗及其联合治疗在内的个性化治疗方案。
神经母细胞瘤患者因肿瘤恶性程度较高,可能会于疾病发生、发展或治疗过程中发生相关的严重肿瘤急症,如脊髓压迫症、急性肿瘤溶解综合征等,可随时危及患者生命。
此时,医生会及时采取合适的治疗方案,包括药物、放疗、化疗、手术治疗等多种方式,以减轻患者痛苦,延长患者生存期,赢得为患者进一步根治肿瘤的机会。
该组患者通常仅采用手术切除肿瘤。如果患者有明显症状,或者手术无法完全切除肿瘤,则可以结合辅助化疗。对于某些无法切除肿瘤的患者,可以仅进行化疗。
通常该组患者不需要进行放疗,但如果肿瘤无法切除且化疗效果不佳,或者患者出现脊髓压迫症状或呼吸窘迫综合征,那么可能选择放疗作为治疗手段。
如果该组患儿年龄在1岁以下且无明显症状,或者年龄在6个月以下且仅有较小的肾上腺肿瘤,那么肿瘤可能会自发消退,因此一般可以密切观察,不急于进行手术或化疗。
该组患者的主要治疗方法是手术和化疗。如果肿瘤无法切除,也可以只进行化疗,或是化疗待肿瘤缩小后再进行手术。
对于1岁以下的婴儿患者,是否必须进行化疗尚有争议,可以仅进行手术及术后观察。
如果肿瘤无法切除且化疗效果不佳,或者患者出现脊髓压迫症状或呼吸窘迫综合征,那么可能需要进行放疗。
该组患者的治疗分为三个阶段:诱导阶段、巩固阶段和维持阶段。
诱导阶段的治疗为手术和多药物化疗。对于无法手术完全切除肿瘤的患者,是否需要待化疗缩小肿瘤后进行二次手术,目前尚存争议,通常需要医生根据实际情况和经验判断。
巩固阶段的治疗为高剂量清髓化疗、放疗和自体外周血造血干细胞移植(自体造血干细胞需在诱导阶段收集)。放疗通常在清髓化疗后进行。
维持阶段的主要目的为消灭患者体内残留的肿瘤细胞,通过口服维甲酸进行治疗。
由于个体差异大,用药不存在绝对的最好、最快、最有效,除常用非处方药外,应在医生指导下充分结合个人情况选择最合适的药物。
化疗通常在手术前或骨髓移植前使用。在部分情况下,也可能会在化疗后进行二次手术。常用化疗药物有环磷酰胺(CTX)、阿霉素(ADM)、依托泊苷(VP16)、顺铂(DDP)、卡铂(CBP)、白消安(BUS或BSF)、噻替派(TSPA)、拓扑替康(TPT)、长春新碱(VCR)等。
化疗方案的制定非常复杂,专业性非常强,须遵照医生的评估和指导意见,同时根据患者家庭的经济情况、个体情况等综合评估。
化疗的不良反应取决于给药的类型和剂量以及服用的时间长短。一般不良反应可包括:脱发、口腔溃疡、食欲不振、恶心和呕吐、腹泻或便秘、感染机会增加、容易瘀伤或出血、疲劳等。
高危患者在维持阶段需要服用维A酸。据目前研究,维持阶段使用维A酸可以帮助降低复发率。
放疗的不良反应包括疲劳、轻微的皮肤不适、恶心、腹泻等。同时,儿童的身体对放疗往往非常敏感,可能因放疗而增加远期继发性肿瘤的风险,对大脑和生殖系统的放疗有时也可能影响儿童的生长发育,因此需预估好辐射剂量与期望达到的治疗目标。
根据患者个体情况综合评估。如果有不易于手术的危险因素,可能会先通过化疗降低手术并发症的危险性,再行手术治疗。
若初诊患者无法明确病理诊断,或者穿刺活检获得的组织无法满足基因及分子生物学分析,可考虑对原发病灶或转移病灶及病灶附近的淋巴结进行手术切检。
在保证安全的前提下切除原发灶及区域内转移淋巴结,如果手术带来的并发症不可以接受,则行部分切除,残留部分通过放化疗继续治疗。如果通过化疗使转移灶局限,可行手术切除转移灶,比如肝或肺孤立病灶。
目前的治疗方法无法仅依靠中医来治疗神经母细胞瘤。辅助用药或可缓解患者放化疗后的不良反应。
也称为骨髓移植。患有高危神经母细胞瘤的儿童在巩固阶段需要使用从自己身体里收集的造血干细胞进行移植(自体造血干细胞移植)。
在国际上,连续两轮自体造血干细胞移植取得了一定效果,但目前大多数情况下并不作为标准治疗方案,需要听从医生充分评估后给出的建议。
目前神经母细胞瘤存在一些前沿治疗方案,但多数未广泛应用于临床中,如需了解,请详询正规医院医生。
免疫疗法指可通过调动患者自身免疫系统来帮助对抗肿瘤细胞的药物。患有高危神经母细胞瘤的患者可以考虑接受针对神经母细胞瘤的免疫治疗药物,如CAR-T治疗。
使用针对神经母细胞瘤抗原的单克隆抗体(主要指抗GD2抗体)的免疫疗法是治疗高危神经母细胞瘤的最新方法,于近年间不断取得新的研究进展。
131碘-MIBG进入血液后,会进入体内各处的神经母细胞瘤细胞中。由于131碘-MIBG具有放射性,因此可以精准杀灭肿瘤细胞。该疗法与其它疗法的结合目前正在不断的研究进展中。
在部分神经母细胞瘤患者中,存在ALK基因的异常,可以用ALK抑制剂进行治疗。这类药物近年来取得重大进展。