一、病因治疗
1、胸腰椎后突畸形的早期,用支具进行保护和背伸肌锻炼。
2、对于视力下降的患者,需定期检查视力,避免病情加重。
3、对于智力障碍的患者,需进行康复训练,促进神经系统的发育。
二、药物治疗
该病无药物治疗。
三、手术治疗
1、骨髓移植:骨髓移植一般是采用人类白细胞抗原与患者相匹配的正常人骨髓作为供体,提供给患者正常的、能够合成溶酶体酶的粒性白细胞。供体细胞释放的酶被受体细胞通过甘露糖-6-磷酸受体获取,从而纠正了受体细胞内糖胺聚糖的蓄积。适合小于2岁的无或仅有轻微神经系统疾病的患儿。
2、脐带血移植:由于受骨髓移植供体的限制,约一半以上的患者通常都难以找到完全匹配的骨髓,而脐带血干细胞远没有成年人骨髓成熟,其不仅能为黏多糖代谢障碍患者提供体内所缺乏的酶,更可以在供体和受体HLA配型不完全相符时取得令人较为满意的成功率。
四、其他治疗
特异性酶替代治疗:酶替代治疗是近年新发展起来的治疗黏多糖代谢障碍的方法。目前对于Ⅰ、Ⅱ、Ⅳ的治疗发展迅速,已经有了较为成熟的产品,并进行了临床试验。通过外源性补充患者自身缺乏的代谢酶达到治疗效果。缺点是靶向性不高,价格昂贵。