血友病是一种很少见的疾病，诊断和治疗起来都很复杂。对这种患者特别是重型患者的最佳管理，需要的不仅仅是治疗和预防急性出血。更多是要提高健康水平和生活质量。其关键点包括：
这是综合防治的医疗健康专业队伍才可以实现的这些管理目标。血友病患者应该在血友病诊疗中心接受综合关怀团队的诊疗与随访。如果发生急性出血，为避免延误治疗，可以在综合关怀团队的指导下在附近的医疗机构接受治疗或者在家庭进行自我注射。
家庭治疗可让患者立即注射凝血因子，实现最理想的早期治疗，可达到减少疼痛、功能障碍以及远期残疾，并显著减少因并发症导致的住院。家庭治疗必须由综合关怀团队密切监管，且只有在患者及其家属得到充分的教育和培训后才能开始进行。
患者在急性出血时，应该马上判断出血部位，及早给予凝血因子输注止血。以及采取适当的辅助治疗。关节出血最常用的辅助措施为RICE 法，如下：
一般来说，患者在急性期出现的关节疼痛或者其他部位疼痛，经过有效的因子输注后，会迅速缓解，但是对于一些从出血到因子输注间期过长，或者本身关节已经有严重慢性损伤的患者，疼痛缓解可能会比较慢。这时候，可以通过服用一些止痛药来缓解疼痛，如对乙酰氨基酚等，但是注意的是不要服用阿司匹林等可以抑制血小板功能的药物。
由于个体差异大，用药不存在绝对的最好、最快、最有效，除常用非处方药外，应在医生指导下充分结合个人情况选择最合适的药物。
补充所缺乏的凝血因子，即替代治疗，是血友病患者主要的治疗方式。根据所使用凝血因子时机的不同，可以分为按需治疗及预防治疗。
血友病A的替代治疗首选基因重组FⅧ制剂（rFⅧ）或者病毒灭活的血源性FⅧ制剂（PdFⅧ），仅在无上述条件时可选用冷沉淀或新鲜冰冻血浆（FFP）等。每输注1 IU/kg的FⅧ可使体内FⅧ∶C提高 2 IU/dl，FⅧ在体内的半衰期为8~12小时，要使体内FⅧ保持在一定水平需每8~12小时输注1次。
血友病A患者输注FⅧ剂量的计算公式为：所需FⅧ剂量（IU）=（期望FⅧ:C-基础FⅧ:C）x 体重（Kg）/2。
血友病B的替代治疗首选基因重组 FⅨ制剂或者病毒灭活的血源性凝血酶原复合物，在无上述条件时可选用新鲜冰冻血浆（FFP）等。每输注1IU/kg 体重的FⅨ可使体内FⅨ∶C提高1IU/dl，FⅨ在体内的半衰期约24小时，要使体内FⅨ保持在一定水平需每天输注1次。
血友病B患者输注FⅨ剂量的计算公式为：所需FⅨ剂量（IU）=（期望FⅨ:C-基础FⅨ:C）x 体重（Kg）。
在患者发生出血后，通过输注凝血因子可以止血，从而缓解疼痛，挽救生命，减少损伤，促进功能恢复。但是无法阻止关节病变的发生及发展，最终出现血友病关节病。按需治疗时，需要把FⅧ:C或FⅨ:C提高至所期望的止血水平。一般各医院在对血友病患者宣教时，会发放一些治疗剂量相关的材料，供患者及家属参考使用。
预防治疗是指在出血事件发生前，通过定期输注凝血因子，而使患者体内FⅧ:C及FⅨ:C提高，以达到阻止出血的目的。相比于按需治疗，预防治疗可以阻止出血，避免关节损伤，从而避免患者出现残疾。具体预防治疗方案需要医生根据患者的相应的病情制定，一旦方案确定，患者及家属应严格遵循方案，并定期复诊，以获得最佳疗效。
约30%的血友病A患者及5%的血友病B患者在接受FⅧ及FⅨ替代治疗后，会产生针对FⅧ或FⅨ的中和性抗体，又称抑制物。抑制物可以破坏输注的FⅧ或FⅨ，从而使止血效果下降甚至无效。目前抑制物产生的主要因素包括遗传因素和非遗传因素。前者主要包括基因突变类型、种族和家族史等。后者包括外伤史、暴露日、高强度治疗等。
目前尚无法准确预测抑制物的产生。抑制物的含量以BU/ml为单位，>5BU/ml的抑制物为高滴度抑制物，<5BU/ml的抑制物为低滴度抑制物。一旦抑制物产生，需要用旁路途径制剂止血，包括基因重组人活化Ⅶ（rFⅦa）或者凝血酶原复合物（PCC）。
需要注意的，血友病B患者FⅨ抑制物的产生往往伴随着过敏反应，当继续接触FⅨ（基因重组或者PCC），可能会继续出现过敏反应，部分患者会出现不可逆的肾病综合征。抑制物清除的主要方案为免疫耐受诱导治疗（ITI），由于专业性很强且花费巨大，因此需要在医生的指导下治疗。
适于轻型血友病A患者、女性血友病A携带者及1型vWD患者，对重型患者及血友病B患者无效。
常用的有氨甲环酸及氨基己酸。这种药物作为血友病关节出血的常规预防是无效的，但是可以作为血友病的辅助治疗，连续使用 5~10天可以有效地治疗黏膜出血（如鼻出血，口腔出血），在拔牙后使用可以减少凝血因子的使用量。但是有血尿时应当避免使用，以免泌尿道阻塞。
血友病患者发生关节病或者假肿瘤等并发症时，需要手术治疗。施行手术的全程都应该是在和治疗血友病有经验的团队协作中进行。常用的手术治疗方案包括以下几种：
如血源性传播病毒感染，主要发生在20世纪90年代以前接受过血制品治疗的患者。当血友病患者出现乙肝、丙肝甚至HIV感染时，需要在传染科就诊治疗。目前市场上的血源性FⅧ及FⅨ产品均在生产过程中经历过病毒灭活步骤，因此安全性大大增强。
康复理疗是血友病患者重要的辅助治疗措施。它即可在急性出血后介入，促进出血尽快吸收，降低关节组织损伤，也可以在慢性血友病患者中促进患者肌肉锻炼，改善关节活动度。康复理疗根据所采取的治疗方法不同，有诱发出血的风险，因此要在有血友病康复经验的单位进行，必要时给予凝血因子预防性输注以保护关节肌肉在康复训练过程中不发生出血。
近几年，血友病治疗领域出现了一批新型药物。包括各种半衰期延长的rFⅧ、rFⅨ及非因子治疗药物。
半衰期延长的rFⅧ、rFⅨ可以显著延长预防治疗中给药的频率，减少患者静脉穿刺的频率。
非因子治疗药物指的是各种非FⅧ及FⅨ类药物，其中有代表性的为艾美赛珠单抗（适用于血友病A，无论是否存在FⅧ抑制物）及抗-TFPI制剂（适用于血友病A及B）及抗凝血酶抑制剂（适用于血友病A及B）。
基因治疗是唯一有希望治愈血友病的方法，目前国外多个基因治疗临床试验展现出了良好的效果，可以使患者体内自行表达FⅧ或FⅨ甚至到正常水平，但是应用于临床还有很长的路要走。
