阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗以对症支持治疗及减少溶血发作为目标。

目前，以药物控制病情为主，治疗药物包括糖皮质激素、依库珠单抗、联合化疗、碳酸氢钠、抗氧化药物及抗凝药物等，其他治疗包括输血及基因治疗。

若出现激素耐药、输血依赖、骨髓衰竭伴反复血栓形成，应选择异基因造血干细胞移植治疗。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症急性期如何治疗？

急性溶血时，以减轻溶血治疗为主，同时，注意及时补充血红蛋白及预防肾小管阻塞。

减轻溶血

糖皮质激素

通过降低血液中补体浓度，减少补体攻击红细胞，以缓解溶血症状，常见药物包括泼尼松和地塞米松，经口服给药。使用时可能出现血糖异常升高、高血压、胃溃疡及骨质疏松等不良反应。

依库珠单抗

通过特异性的与人补体C5结合，抑制C5向C5a和C5b的裂解，从而阻断补体活化途径，以缓解溶血症状。经静脉给药，使用时可能出现脑膜炎奈瑟菌感染、头痛、背痛、鼻咽炎及恶心等不良反应。

细胞膜稳定剂

通过稳定红细胞膜，以减少红细胞被破坏。常见药物为维生素E，经口服给药，使用时无明显不良反应。

输血治疗

通过输注红细胞治疗，改善严重贫血症状，适用于严重贫血的患者。