HLH的治疗策略分为两个主要方面，短期策略以控制过度炎症状态为主，长期策略以纠正潜在的免疫缺陷为主。

控制过度炎症状态通过以下几个方面实现：

• 控制和消除致病诱因；
• 阻止T细胞增殖和活化；
• 通过阻断过度的细胞因子生成及其功能来阻止和控制炎症进程。

纠正潜在的免疫缺陷包括：

• 对原发性HLH，进行异基因造血干细胞移植来纠正缺陷基因；
• 对继发性HLH，积极控制原发病。

噬血细胞综合征急性期如何治疗？

诱导治疗

根据国际组织细胞协会的最新意见，一旦确诊HLH，在排除禁忌症后尽快使用诱导治疗，用药包括：地塞米松、依托泊苷以及鞘内注射甲氨蝶呤和地塞米松。

CNS-HLH治疗

中枢神经系统受累的HLH（CNS-HLH）对有中枢神经系统受累证据的患者，病情允许时应尽早给予鞘内注射甲氨蝶呤和地塞米松治疗。

疗效评价

诱导治疗期间，建议每2周评估一次疗效。疗效评价的主要指标包括 sCD25、铁蛋白、血细胞计数、甘油三酯、噬血现象、意识水平（有CNS-HLH者）。

噬血细胞综合征有哪些一般治疗措施？

HLH 患者由于严重的血小板减少和凝血功能异常，自发性出血的风险很高。治疗期间的目标是将血小板计数维持在 50×109/L 以上。对于急性出血患者应输注血小板、新鲜冰冻血浆、凝血酶原复合物，必要时需要补充凝血因子。

重组人血小板生成素（TPO）也可在HLH治疗期间用于提高血小板计数水平。

由于炎症反应或可能的药物毒性损害，患者可能在疾病过程中出现或发展为心功能、肝功能、肾功能等多脏器不全。因此，在诊断时应充分评估患者的脏器储备功能，并给予对症支持治疗，严密监测脏器功能。

噬血细胞综合征有哪些药物治疗？

由于个体差异大，用药不存在绝对的最好、最快、最有效，除常用非处方药外，应在医生指导下充分结合个人情况选择最合适的药物。

挽救治疗

诱导治疗后的2~3周进行疗效评估，对于经初始诱导治疗未能达到预期疗效的患者建议尽早接受挽救治疗。

关于HLH的挽救治疗，国内外尚无统一的推荐方案。

综合目前各临床试验的研究结果和药物在我国的上市情况，推荐下列挽救治疗方案。

DEP或L-DEP联合化疗方案

脂质体多柔比星+依托泊苷+甲泼尼龙，病情缓解后积极过渡到原发病治疗或造血干细胞移植。对于难治性EBV-HLH，可在DEP方案的基础上加用培门冬酶或门冬酰胺酶。

混合免疫治疗

该方案是抗胸腺细胞球蛋白+地塞米松的药物治疗方案。

维持治疗

若患者在诱导治疗的减量过程中无复发表现，并且免疫功能恢复正常，且没有已知的HLH相关基因缺陷，可在8周诱导治疗后停止针对HLH的治疗。

• 符合异基因造血干细胞移植（allo-HSCT ）指征的患者应尽早进行。
• 对于暂时不能进行allo-HSCT的原发HLH患者，维持治疗为地塞米松加依托泊苷。
• 对于继发性HLH患者应在HLH诱导治疗后病情得到有效控制同时应积极针对原发病治疗。

噬血细胞综合征有哪些其他治疗措施？

异基因造血干细胞移植( allo-HSCT)。

allo-HSCT的指征

• 持续NK细胞功能障碍；
• 已证实为家族性/遗传性疾病的患者；
• 复发性难治性HLH；
• 中枢神经系统受累的HLH患者。

注意事项

即使患者的确切病因并未明确，当确诊HLH时也应开始寻找供者，因为发病至移植的时间是一个影响HLH进展和死亡的因素。移植应尽可能在患者药物治疗达到临床缓解后及时进行。