戈谢病目前无法彻底治疗，但可以通过对症治疗、基因治疗、骨髓移植、脾切除、酶替代治疗等方式缓解患者症状，改善生活质量。
对于贫血及出血的患者可以给予输血治疗，减轻贫血及出血；
对骨危象患者进行支持治疗、补液支持、镇痛和激素治疗。
对于骨质疏松症患者可用阿仑膦酸钠和其他双膦酸盐治疗等。
由于个体差异大，用药不存在绝对的最好、最快、最有效，除常用非处方药外，应在医生指导下充分结合个人情况选择最合适的药物。
即用人工合成的酶来代替体内缺乏的酶，以基因重组方法研制的葡萄糖脑苷脂酶来治疗戈谢病，可明显改善Ⅰ型戈谢病患者的临床症状体征，维持正常生长发育，提高生活质量。目前我国获批的酶替代疗法包括伊米苷酶、维拉苷酶α。
是用葡萄糖脑苷脂合成抑制剂，减少体内葡糖脑苷脂的产生，仅仅适用于成人，儿童不可用，且该疗法在我国还没获批。
如患者出现严重神经系统症状，出现癫痫发作、持续抽搐，则可以应用苯妥英钠、苯巴比妥等药物控制癫痫。
在无法接受替代治疗的情况下，如出现脾功能亢进、脾梗死可谨慎考虑脾切除，目的在于减小脾的体积，改善脾功能亢进所致血细胞减少，减轻由于脾肿大带来的不适症状。但脾切除术后患者免疫功能低下、脓毒血症发生率增加，同时脾脏沉积容器效应的缺失，造成葡萄糖脑苷脂在其他网状内皮系统过量沉积，导致肝脏肿大和功能障碍、骨骼疼痛和病理性骨折等发生，甚至会出现震颤、共济失调、癫痫发作等中枢神经系统受损加重表现，所以术后要注意严密观察。
应用基因治疗技术，使GBA基因进入患者体内，使患者体内获得含有大量GBV基因的细胞，从而产生具有生物活性的β-葡萄糖脑苷脂酶，达到治疗效果，但目前尚不成熟。
骨髓移植可以用于戈谢病患者治疗。
异基因HSCT 通过移植健康供体的造血干细胞，用产生β-GBA 的造血干细胞替代有缺陷的单核细胞，一次性纠正酶缺陷，从而纠正内脏和骨骼变化，使进展期Ⅱ、Ⅲ型神经变化达到完全稳定，且成本较酶代替治疗明显降低。移植方式包括外周血造血干细胞移植、骨髓抑制和脐血移植等。
药物分子伴侣是一种能与错误折叠的蛋白质结合，并帮助其正确复性或成熟的小分子化合物，具有组织分布均匀和可穿透血脑屏障等特点。盐酸氨溴索作为一种药物分子伴侣，有临床研究报道其具有治疗戈谢病的潜在疗效，但仅对某些错义突变型有效，且酶稳定性和活性的增加存在个体差异。
